匹茲堡大學(xué)神經(jīng)生物學(xué)家 Or Shemesh 博士獲得了國(guó)家生物醫(yī)學(xué)成像和生物工程研究所頒發(fā)的為期三年、價(jià)值 40 萬(wàn)美元的 NIH 開(kāi)拓者獎(jiǎng)，以開(kāi)發(fā)一個(gè)可以為治療神經(jīng)退行性疾病和其他腦部疾病鋪平道路的平臺(tái)。

該項(xiàng)目旨在對(duì)不同類型的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞進(jìn)行基因改造，神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞是一類支持和保護(hù)大腦神經(jīng)元的細(xì)胞。 “神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞對(duì)于腦部疾病的發(fā)展至關(guān)重要，因此改變其活性的方法可能會(huì)帶來(lái)新的治療方法，”皮特醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)助理教授 Shemesh 說(shuō)。

科學(xué)家們?cè)谑褂脗鹘y(tǒng)的基于病毒的載體將基因傳遞到神經(jīng)元方面取得了進(jìn)展。但謝梅什說(shuō)，這種病毒方法在神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞中并不理想，神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞包括星形膠質(zhì)細(xì)胞、少突膠質(zhì)細(xì)胞、小膠質(zhì)細(xì)胞和其他細(xì)胞類型。

Shemesh 的方法使用生物工程修飾的 RNA，或 modRNA。這些合成的RNA通過(guò)細(xì)胞機(jī)器直接翻譯成蛋白質(zhì)，從而避免了當(dāng)病毒被用來(lái)將基因轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞中時(shí)觸發(fā)免疫反應(yīng)的可能性。

為了證明這一概念的有效性，Shemesh 的團(tuán)隊(duì)將使用他們的神經(jīng)膠質(zhì) RNA 載體技術(shù)來(lái)增加或減少小鼠大腦中星形膠質(zhì)細(xì)胞或小膠質(zhì)細(xì)胞中與疾病相關(guān)的基因的活性。

“我們看到更多的研究，包括皮特的研究，表明星形膠質(zhì)細(xì)胞和其他神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞在阿爾茨海默病的發(fā)展中發(fā)揮著重要作用，”謝梅什說(shuō)。 “因此，我們的新平臺(tái)有一天可能會(huì)提供一種治療癡呆癥的獨(dú)特策略。”